
La Unidad de Terapias Avanzadas del Hospital Niño Jesús se acaba de crear para incorporar a la práctica clínica los resultados de la investigación traslacional en este campo.
Los medicamentos de terapia avanzada (MTA) son medicamentos de uso humano basados en genes (terapia génica), células (terapia celular) o tejidos (ingeniería tisular) e incluyen productos de origen autólogo, alogénico o xenogénico. Constituyen nuevas estrategias terapéuticas y su desarrollo contribuirá a ofrecer oportunidades para algunas enfermedades que hasta el momento carecen de tratamientos eficaces. La aprobación para su uso comercial de los primeros MTAs en la Unión Europea marca el inicio de una nueva era en la terapéutica médica.
Los linfocitos T-CAR (CAR-T cells en inglés, linfocitos T con un receptor antigénico quimérico) son los primeros MTA en conseguir aprobación para su comercialización, pero serán acompañados por nuevos desarrollo en el corto y medio plazo, y los hospitales deben prepararse para este tipo de medicamentos. Pero en el campo de las terapias avanzadas existe la oportunidad única de que los investigadores de los hospitales desarrollen sus propios MTA para dar solución a problemas no resueltos de sus pacientes. El Real Decreto 477/2014 define los requisitos y garantías que deben cumplir los MTA de fabricación no industrial para obtener la correspondiente autorización de uso por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), y establece los requisitos de trazabilidad y de farmacovigilancia de estos medicamentos una vez autorizados. Al amparo de esta legislación los hospitales pueden conseguir la aprobación de uso de los MTAs que desarrollen, siempre que cumplan con los requerimientos de la Agencia. En el Hospital Niño Jesús llevamos más de una década investigando en MTAs para enfermedades infantiles, y contamos desde abril de 2010 con una Unidad de Fabricación de MTAs acreditada por la AEMPS, que nos ha permitido tratar más de un centenar de niños con diferentes enfermedades.