Unidad de Investigación y Terapias Avanzadas

Incorporado al Servicio de Hemato-Oncología Infantil en el 2016. Situado en el Instituto de Investigación del Hospital La Paz (IdiPAZ) que es una institución acreditada por el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) y cuya estructura científica incluye 53 grupos de investigación.

Nuestro programa de investigación dentro del Área del Cáncer y Genética Molecular Humana se centra en la caracterización molecular e inmunológica del cáncer infantil y el desarrollo de terapias celulares y terapias avanzadas, y la optimización del trasplante de progenitores hematopoyéticos.

Las líneas de investigación activas actualmente son:

• Análisis de muestras de tumores sólidos/hematológicos para determinar su susceptibilidad a la terapia celular.
• Terapia Avanzada con células NK activadas en el cáncer infantil. Optimización mediante nanotecnología y receptores quiméricos antigénicos (CAR).
• Trasplante de progenitores hematopoyético como plataforma para la Terapia Celular.
• Terapia Celular con linfocitos T memoria como inmunoterapia adoptiva en el trasplante de progenitores hematopoyético.
• Terapia avanzada con células CAR-T. Desarrollos propios para  evaluar su especificidad, persistencia y actividad para el tratamiento del cáncer infantil.
• Inducción de tolerancia inmunológica en el trasplante de órgano sólido mediante la inducción de quimera mixto hematopoyética mediante terapia celular.
• Desarrollo de ensayos clínicos académicos y colaboraciones con la industria farmacéutica como estrategia para  el desarrollo de nuevas terapias más efectivas y con menos efectos secundarios en el cáncer infantil.

En torno a estas líneas de investigación, en los últimos años nuestro grupo ha sido beneficiario de varios proyectos de investigación con financiación pública, principalmente de la Acción Estratégica de Salud del Instituto de Salud Carlos III, además de proyectos de fundaciones privadas como Mutua Madrileña, Unoentrecienmil, Asociación Española Contra el Cáncer y Fundación CRIS contra el Cáncer.

Personal/Profesionales

• Dra. Cristina Ferreras. Investigadora postdoctoral y Lab Manager
• Bárbara Pascual. Técnico de laboratorio
• Alfonso Navarro. Investigador predoctoral
• Carmen Mestre. Investigadora predoctoral
• Laura Clares Villa. Investigadora predoctoral
• Dr. Antonio Pérez Martínez. Investigador Principal

Incorporado al Servicio de Hemato-Oncología Infantil en el 2016. Situado en el Instituto de Genética Médica y Molecular (INGEMM) del Hospital La Paz.

El objetivo principal del INGEMM es proporcionar una mejora de la asistencia sanitaria, la docencia y la investigación del Hospital La Paz y de la Comunidad Autónoma de Madrid (CAM), a través de la integración en un equipo de trabajo multidisciplinar, altamente capacitado y focalizado a la asistencia del paciente con afecciones genéticas y raras.

Su actividad asistencial destaca por ofrecer la cartera de procesos genéticos más amplia de la CAM, y probablemente de nuestro país, que posibilita la realización de cualquier estudio genético: caracterización molecular de los diferentes tipos de tumor con unarepercusión directa sobre el diagnóstico y el manejo clínico de los pacientes debido a las ecuenciación masiva de tumores pediátricos en un tiempo muy reducido (cuatro semanas desde la recepción de la muestra hasta la emisión del informe), lo que ofrece la posibilidad de encontrar dianas terapéuticas sensibles a fármacos en pacientes refractarios o en recaída que hasta ahora, con las técnicas tradicionales empleadas, no disponían de otros tratamientos alternativos.

Así mismo, disponemos de una Consulta de Predisposición Genética a Cáncer Infantil,  dirigida a pacientes y familiares de pacientes que durante la infancia desarrollen algún tipo de tumor maligno. Su objetivo consiste en identificar alteraciones genéticas que ayuden a predecir el riesgo a desarrollar cáncer en edad pediátrica. Esta detección precoz permite una evaluación individualizada de los pacientes y un seguimiento exhaustivo con el fin de llevar a cabo estrategias de prevención y tratamiento en cada uno de los casos.

Además de la labor asistencial, es relevante su actividad investigadora al ofrecer un programa de investigación y docente líder en el campo de las enfermedades raras de base genética.

Personal/Profesionales

• Dra. Adela Escudero López. Investigadora postdoctoral
• Dra. Leila Cabral de Almeida Cardoso. Investigadora postdoctoral/Técnico de laboratorio
• Beatriz Ruz. Investigadora predoctoral
• Alicia Perna. Técnico de laboratorio
• Dr. Víctor Galán. Investigador predoctoral
• Dr. Antonio Pérez Martínez. Investigador Principal
• Dra. Sonia Rodríguez Novoa. Facultativo Especialista de Área y Coordinadora del INGEMM

La nueva generación de Terapias Avanzadas está suponiendo un cambio de paradigma en el abordaje clínico y asistencial, así como adaptaciones a nuevos requisitos regulatorios para su fabricación en el ámbito hospitalario al requerir la implementación de un sistema de calidad farmacéutico basado en la normativa de Normas de Correcta Fabricación (NCF/GMP).

Nuestro objetivo en el Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica del Hospital La Paz es ofrecer los mejores tratamientos disponibles a cada uno de nuestros pacientes pediátricos según su enfermedad. Y en este sentido las Terapias Avanzadas juegan un papel fundamental.

Perteneciente al Servicio de Hemato-Oncología Infantil, la Unidad de Producción de Medicamentos de Terapia Avanzada se encuentra actualmente en desarrollo. Situada en la planta 2 del bloque quirúrgico y en la que se fabricarán inmunoterapias celulares y Medicamentos de Terapia Avanzada como las células NKAE y terapia CAR-T para el tratamiento de neoplasias hematológicas y tumores sólidos infantiles en el contexto de ensayos clínicos.

En general los fármacos con indicación pediátrica son muy limitados en comparación con los de adultos, este hecho unido a quelos medicamentos basados en células y genes exigen una fabricación compleja que dispara sus costes, nos exige implementar una fabricación in house aprovechando nuestra intensa investigación académica para el desarrollo de terapias propias, facilitando  así su acceso a los pacientes que las requieran.

Personal/Profesionales

• Marta Cobo. Responsable de Producción
• Dra. Isabel Mirones. Directora Técnica. Calidad en Terapias Avanzadas y Asuntos Regulatorios.
• Responsable de Control de Calidad (pendiente contratación)

Perteneciente al Servicio de Hematología, realiza la recolección y el procesamiento celular para el trasplante de progenitores hematopoyéticos y otras terapias celulares.  En proceso de acreditación conjunta junto a la unidad clínica (hospitalización) del Servicio de Hemato-Oncología Infantil para la obtención de la acreditación internacional JACIE en el trasplante de progenitores hematopoyéticos.

Personal/Profesionales

• Dra. Raquel de Paz. Hematóloga, Responsable de la Unidad de Terapia Celular y Médula Ósea
• Dra. Mercedes Gassior. Hematóloga
• Antonio Marcos. Enfermero especializado en procesamiento celular
• Ana Belén Romero. Enfermera especializada en procesamiento celular
• Dr. Miguel Canales. Jefe de Sección de Hematología, Servicio de Hematología y Hemoterapia
• Dr. Víctor Jiménez. Jefe del Servicio de Hematología y Hemoterapia

Integrada en el Servicio de Farmacología Clínica para articular la investigación traslacional ydar soporte a los ensayos clínicos tanto académicos como de la industria farmacéutica. Acreditada por la Comunidad de Madrid como Unidad de Fase I, para la realización de ensayos clínicos en fase temprana con medicamentos. La UCICEC se encuentra integrada en la red española de investigación clínica SCReN (SpanishClinicalResearch Network), lo que facilita la realización de Ensayos Clínicosmulticéntricos nacionales e internacionales.

Desde diciembre de 2016, la UCICEC y la Unidad de Hemato-Oncología Pediátrica se han integrado en la InnovationTherapiesforChildrenwithCancer (ITCC) para desarrollar Ensayos Clínicos tempranos (fase I, fase II) en Oncología Infantil.

Personal/Profesionales

• Dr. Alberto Borobia. Director UCICEC
• Paloma Moraga. Gestora de Proyectos/Monitor Senior UCICEC
• Paula Valle. Gestora de ensayos clínicos en Hemato-Oncología Infantil)
• Dr. Antonio Carcas. Farmacólogo Clínico

Se encarga de realizar los estudios preclínicos para determinar si una terapia basada en linfocitos T NKG2D CAR puede ser eficaz y segura para su uso clínico en pacientes pediátricos con cáncer refractario o metastásico, que no han respondido a los tratamientos convencionales. Este grupo colaborador ha optimizado además el protocolo de producción de linfocitos T NKG2D CAR a escala clínica para poder trasladar sus resultados a los pacientes en el menor tiempo posible y con los requisitos de calidad necesarios. Actualmente están desarrollando en fase preclínica otros CAR como CD16 o el CAR dual NKG2D-CD16.

Personal/Profesionales

• Dra. Lucía Fernández Casanova. Investigadora postdoctoral
• Adrián Fernández Martín. Investigador predoctoral
• María Balaguer. Estudiante de Trabajo de Fin de Máster
• Maricruz Casado. Cursando prácticas de Máster