El Hospital público La Paz renueva la acreditación de su Unidad de Terapias Avanzadas para la producción de medicamentos
Desarrolla una terapia celular NK para los sarcomas y otra CAR-T frente a la leucemia linfoblástica aguda B, ambas en pacientes pediátricos
El Hospital Universitario La Paz, centro público de la Comunidad de Madrid, ha renovado por tres años la acreditación de su Unidad de Producción de Terapias Avanzadas para la elaboración de medicamentos por parte de la Agencia Española del Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). Supone todo un hito en el ámbito académico, dada la dificultad de establecer y mantener una planta de fabricación de este tipo, así como un reconocimiento a la estrategia y compromiso de este hospital madrileño con las Terapias Avanzadas y su manufactura propia.
Desde su puesta en marcha y autorización en 2022, esta unidad realiza la fabricación no industrial de este tipo de medicamentos en fase de investigación clínica basados en terapia génica (células CAR-T) y una terapia celular (células NK activadas y expandidas) en el marco de los ensayos clínicos académicos para el tratamiento del cáncer infantil. Están dirigidos a niños, adolescentes y adultos jóvenes con sarcomas y sarcomas avanzadas, y se centran en necesidades médicas no cubiertas en el ámbito de la hemato-oncología pediátrica como es la leucemia linfoblástica aguda B refractaria o en recaída.
Asimismo, esta unidad incorporará próximamente otro ensayo clínico para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda T, y presentará para su evaluación a la agencia reguladora un ensayo para el abordaje de los tumores pediátricos del Sistema Nervioso Central con una terapia CAR-T.
Una unidad pionera
Estos tratamientos son medicamentos basados en células, células modificadas genéticamente y de ingeniería tisular y deben fabricarse de acuerdo a la normativa vigente. Para ello, la planta de fabricación de medicamentos de La Paz (sala blanca) cuenta con personal especializado en áreas de Producción, Control de Calidad y Garantía de Calidad, según la normativa de buenas prácticas de fabricación GMP —good manufacturing practices—.
Para su funcionamiento requiere del soporte en determinadas actividades de otras unidades y servicios del hospital como Farmacia Hospitalaria, Unidad de Terapia Celular y Médula Ósea (UTC-MO) del Servicio de Hematología y Hemoterapia, Microbiología y Parasitología Clínica, Instituto de Genética Médica y Molecular (INGEMM) del Servicio de Genética, Unidad Central de Investigación Clínica y Ensayos Clínicos (UCICEC), Prevención de Riesgos Laborales, Mantenimiento, etc.
Impulsada por el Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica del hospital, la unidad tiene el objetivo de acercar estos medicamentos a todos los pacientes de este ámbito cuyo abordaje terapéutico requiere necesidades no cubiertas por los tratamientos estándar. Así mismo, y como parte del futuro desarrollo de la Ciudad de la Salud, la unidad prevé la cobertura no sólo de la patología oncológica, sino de otras enfermedades como las autoinmunes, en las que la terapia CART está proporcionando abordajes terapéuticos con resultados prometedores.
Estrategia Regional de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid
La Comunidad de Madrid cuenta desde 2018 con la Estrategia Regional de Terapias Avanzadas, una iniciativa pionera en España, con la misión de optimizar la utilización de los MTA a partir de la coordinación y el apoyo de los ámbitos de investigación, formación, asistencia sanitaria y gestión, de forma que se garantice el acceso equitativo a las terapias avanzadas a aquellos pacientes del SNS que precisen tratamiento en los hospitales del SERMAS.
En el marco de esta estrategia, se han gestionado desde la Consejería de Sanidad casi 500 solicitudes de tratamiento con terapias CAR-T en pacientes con cáncer, de las cuales una de cada cuatro procede de otra Comunidad Autónoma. En este campo, la Comunidad de Madrid cuenta con, además de La Paz, otros seis grandes centros de referencia nacional ubicados en los hospitales públicos Universitarios Gregorio Marañón, Niño Jesús, 12 de Octubre, Ramón y Cajal, Puerta de Hierro Majadahonda y La Princesa.
Además, la estrategia cuenta con un Plan regional, una medida clave porque su impacto sanitario y económico en los próximos años requiere de una planificación estratégica. La coordinación operativa de las actividades de I+D de las terapias avanzadas y de las Unidades de producción de medicamentos de terapia avanzada son objetivos estratégicos del Plan establecidos con el fin de realizar un uso cada vez más eficiente de los recursos, e impulsar el desarrollo y manejo de los medicamentos de terapias avanzadas.
